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遺伝子治療

Gene Therapy

遺伝子治療

遺伝子治療(AMEDプログラム)

当社は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)による平成30年度「遺伝子・細胞治療研究開発基盤事業」の事業採択を受け、安全性の高い遺伝子・細胞治療を実現するステルス型RNAベクター(SRV)技術の確立を目指しています。研究対象疾患はハンター病、X―SCID、血友病A、フェニルケトン尿症、メンケス病です。SRVを遺伝子治療用のベクターとして使うことにより、治療遺伝子が大きなサイズの疾患に対する遺伝子治療や、補充する酵素に加えて酵素活性に必要な補酵素などを同時に搭載した遺伝子治療など、既存のAAVベクターやレンチウイルスベクターでは実現できない治療戦略を考えています。